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赋能转化 | (CBioPC2024)马丁院士“万人大会”主旨报告开启基因诊疗新篇章
发布时间：2024-05-17 15:41 浏览：4616次
中国科学院徐涛院士、中国工程院马丁院士、中国工程院田志刚院士、中国工程院王军志院士分别就生物制品智能制造装备创新、基于腺病毒为载体的基因治疗、细胞治疗的合成免疫学战略、后新冠背景下我国疫苗发展趋势做了精彩纷呈的主题报告，报告现场干货满满，掌声雷动。
本次大会，凯德维斯首席科学家、华中科技大学同济医学院附属同济医院、中国工程院马丁院士受邀作为大会共同主席，就《基于腺病毒为载体的基因治疗》主体进行了大会主旨报告，吸引了产业界、药物开发公司、MNC以及投资机构浓厚兴趣。
从1953 年首次在人类腺样体组织中发现了腺病毒（Adenoviruses），作为它是无包膜的双链 DNA 病毒，通常引起自限性的轻度感染。直到现在，科学家用它作为载体开发的重组腺病毒药物，开启了基因治疗新的天地。这些药物即可以是复制缺陷型（replication-deficient），也可以是复制型（replication-competent）的，实现将腺病毒作为载体病毒加以利用的目的。
其基因操作灵活，相较其他病毒载体有着绝对的安全性，且能够影响复制和非复制细胞，适应大型转基因，并在不整合到宿主细胞基因组的情况下编码蛋白质。
凯德维斯在马院士领导下，以腺病毒用作载体，以负载重组 DNA 或蛋白质治疗剂，通过感染靶向细胞，而用于靶向治疗的过程中。这种疗法在治疗单基因疾病（例如囊性纤维化、α1-抗胰蛋白酶缺乏症等）和癌症治疗、甚至肿瘤治疗性疫苗方面将大展拳脚。
马丁院士在大会主旨报告中提及的凯德维斯生物，突破了系列瘤腺病毒基因治疗关键技术，成功构建了近20个腺病毒基因产品，有效解决了当前抗肿瘤药物高毒性、无选择性、难以到达肿瘤局部、冷肿瘤疗效不佳等问题。
首款溶瘤腺病毒注射液KD01选择的腺病毒载体已经是它们的第三代，制造有条件复制的腺病毒载体，它只在肿瘤细胞内复制，这使得腺病毒载体也成为癌症治疗的强大工具。目前凯德维斯生物首款腺病毒基因治疗药物(KD01)的临床试验申请已经获得IND批准，正式开启了基于十余种晚期实体瘤的I期临床试验和针对多个肿瘤适应症的研究者发起的临床试验（IIT)，目前取得了可喜的治疗效果，多个患者入组在安全性和初步有效性方面得到首肯。
凯德维斯原研开发的10余款溶瘤腺病毒注射液系列产品（KDs系列）未来将围绕肿瘤基因治疗和抗肿瘤免疫激活领域产生革命性的推动作用。
局部注射溶瘤腺病毒注射液后14天，
肿瘤局部出现坏死“溶瘤灶”
会议中，马丁院士提及的凯德维斯生物另一款腺病毒药物(KDTV001)，主要目的是将HPV病毒表位传递到宿主细胞，并确保此类表位的稳定产生，以提高免疫反应。利用改造后的腺病毒载体的免疫原性调整和利用，以刺激促炎细胞因子（pro-inflammatory cytokines）的产生，对多型别HPV病毒亚型发挥HPV感染后的治疗，从而增强体液和细胞免疫反应（促炎细胞因子在其介导的先天免疫反应中发挥重要作用），用来治疗宫颈癌前病变及晚期宫颈癌。该肿瘤治疗性疫苗已被证明可以在临床前降低病毒载量，逆转多种高危型别HPV感染后的宫颈癌癌前病变。
KDTVs系列腺病毒药物，由于其利用了免疫激活的治疗原理，主要针对的适应症为早期肿瘤和癌前病变人群，该类药物，又被业界称为“肿瘤治疗性疫苗”（Tumor therapeutic vaccine，TVs）。
不止于马丁院士分享的凯德维斯生物基于腺病毒为载体的基因治疗药物，凯德维斯生物的基因诊断也是基因治疗的“最佳拍档”。在基因治疗取得突破的基础上，马丁院士团队还开发了能够预测宫颈癌对免疫治疗响应性的评分系统，通过手术与优化治疗方案的联合应用，显著改善癌症患者的长期生存状况。同时，通过检测HPV病毒DNA是否整合到宿主细胞的基因组中来进行宫颈癌风险诊断评估。HPV整合检测帮助识别那些HPV感染后的患者可能发展为癌症的高风险感染，并可以针对性使用KDTV系列宫颈癌癌前病变的腺病毒药物。目前该基因检测试剂盒已于2022年8月获得国家药监局“创新医疗器械”认定，注册临床入组已经完成，即将获得医疗器械注册证。
随着基因科技的飞速发展，凯德维斯团队在基因诊断和基因治疗领域取得了突破性进展。我们的诊疗一体化方案，不仅为患者提供了更精准的疾病诊断，也为个性化治疗方案的制定提供了强有力的科学依据。通过整合先进的检测技术和创新的治疗方法，凯德维斯致力于改善患者的生活质量，延长生存期，并最终实现疾病的根治。
我们深知，每一位患者都值得我们全力以赴。凯德维斯将继续秉承“科技服务健康”的理念，不断探索和创新，为全球患者带来更多希望和光明。未来，我们期待与医疗界同仁携手合作，共同开创基因诊疗的新篇章，让精准医疗惠及每一个需要帮助的人。凯德维斯，与您一起，向健康未来迈进。
